价值200万的遗传病特效药问世

2019/05/09 00:08
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对照中文英文原文
一款用于治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的特效药问世。

据华尔街日报报道,世界三大药企之一的诺华集团研发的一种新基因疗法即将面世,预计其价格高达200万美元。

详情:这款名为Zolgensma药物具有治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的潜力,罹患这种遗传性疾病的婴儿通常难以活过两周岁。

  • 每年美国有400到500名新生儿患有这种疾病。
  • 在Zolgensma的第一次临床试验中,接受治疗的12名婴儿成功活到了两岁并且正在达到关键的发展里程碑。

另一方面,随着这种药物的研发,引发了人们对其成本的新担忧。

  • 包括诺华在内的制药公司表示,替代支付模式 - 例如分期付款或将支付率与价值挂钩 - 可以逐步消除成本。

我的看法:这种情况是我们未来的图景。随着越来越多的创新药物出现,婴儿的生命是否价值200万美元 - 以及我们作为一个社会能否负担得起 - 类似的问题将变成人们的日常。

深入了解:基因疗法的成本可以测试医疗保健系统

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